2021年度盘点 | 美国FDA批准了49款创新药，都为哪些患者带来新药物和疗法？

2021年美国FDA批准的49款创新药为多种疾病患者带来了新的治疗选择，涵盖肿瘤、罕见病、心血管疾病、神经系统疾病等多个领域。以下为部分重要药物及其对应的患者群体：肿瘤患者Tivdak（tisotumab vedotin-tftv）：首款获批用于治疗晚期宫颈癌的抗体偶联（ADC）药物，适用于化疗中或化疗后疾病进展的复发性或转移性宫颈癌成人患者。Lumakras/Lumykras（sotorasib）：首款针对KRAS G12C突变的靶向疗法，用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法、经FDA批准的检测方法证实存在KRAS G12C突变、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。Rybrevant（amivantamab-vmjw）：EGFR/MET双特异性抗体，用于治疗接受含铂化疗失败后病情进展、EGFR基因外显子20插入突变阳性（EGFRex20ins+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成人患者。Zynlonta（loncastuximab tesirine-lpyl，Lonca）：首款获批靶向CD19的抗体偶联药物（ADC），用于治疗至少接受过两种全身性疗法的复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者。Pepaxto（melphalan flufenamide）：first-in-class肽偶联物（PDC），与地塞米松联用，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成年患者。Scemblix（asciminib）：针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的变构抑制剂，用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者。罕见病患者Vyvgart（efgartigimod）：全球首个获批的新生儿Fc受体（FcRn）阻滞剂，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）。Livtencity（maribavir）：针对接受造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）后成人或12岁以上儿童患者的难治性巨细胞病毒（CMV）感染，是首款获批疗法。Voxzogo（Vosoritide）：C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗≥5岁伴有开放性骨骺的软骨发育不全儿童患者，是全球首个获批治疗该疾病的药物。Besremi（长效干扰素α-2b）：单PEG化长效干扰素，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV），是首款获批的干扰素疗法。Livmarli（maralixibat）：回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，用于治疗年龄≥1岁的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒，是首个获批药物。Nexviazyme（艾夫糖苷酶）：酶替代疗法，用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病（LOPD）患者。Bylvay（Odevixibat）：回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者的瘙痒，是首个获批药物。Nulibry（fosdenopterin）：cPMP底物替代疗法，用于降低因A型钼辅因子缺乏（MoCD）导致的死亡风险，是首款获批疗法。Amondys 45（Casimersen）：磷酸二酰胺吗啉寡聚物，用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。心血管疾病患者Leqvio（Inclisiran）：全球首个用于治疗成人原发性高胆固醇血症或混合血脂异常的小干扰RNA（siRNA）药物，每年仅需两次给药。Kerendia（finerenone，非奈利酮）：非甾体、选择性盐皮质激素受体拮抗剂（MRA），用于降低2型糖尿病（T2D）伴慢性肾病（CKD）成人患者的相关风险。Verquvo（vericiguat）：直接水溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂，用于射血分数＜45%的有症状的慢性心力衰竭患者，降低心血管死亡和心衰住院风险。Evkeeza（evinacumab-dgnb）：与其他降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的疗法联用，治疗12岁以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。神经系统疾病患者Aduhelm（aducanumab-avwa）：首个通过减少大脑中淀粉样蛋白沉积治疗阿尔茨海默病（AD）的药物，也是自2003年以来首个获批的AD新药。Qulipta（Atogepant）：首个专门为偏头痛预防性治疗开发的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，用于成人预防性治疗发作性偏头痛。其他疾病患者Tezspire（tezepelumab）：人源单克隆抗体，用于12岁及以上重症哮喘患者的附加维持治疗，是首个可持续显著降低广泛重症哮喘患者病情恶化的生物制剂。Korsuva（difelikefalin）：首创外周κ阿片受体（KOR）激动剂，用于治疗血液透析成人患者的慢性肾脏病相关瘙痒。Saphn