对话全国政协委员孙洁：为什么鼓励构建罕见病专项基金

鼓励构建罕见病专项基金，是因为它是多层次医疗保障支付体系的重要环节，能有效解决罕见病高值药支付问题，减轻患者疾病负担，带来诊治希望，同时地方试点积累了一定经验，且构建专项基金有明确可行的运行机制建议。 具体如下：解决罕见病高值药支付问题的需要：多年来政府和社会各界的探讨和研究显示，只有建立多方筹资、多层次支付的医疗保障机制，才能有效解决罕见病高值药的支付问题。罕见病治疗药物往往价格高昂，普通医保难以完全承担，建立罕见病专项保障基金是多层次医疗保障支付体系中的重要一环，对于解决这一问题至关重要。减轻患者疾病负担，带来诊治希望：目前山东青岛、浙江、江苏等多地探索和实践建立罕见病专项基金，一定程度上减轻了罕见病的疾病负担，为患者带来了诊治的希望。罕见病患者通常面临诊断难、治疗难、用药难等问题，专项基金的建立可以为他们提供更多的经济支持和治疗机会。地方试点提供了经验借鉴：地方探索独立筹资和报销机制：各地政府都在探索针对罕见病的独立筹资和报销机制，对国家医保尚未覆盖的罕见病医药进行保障。例如浙江和江苏是从大病保险基金中按每年每个参保人2元的标准筹资形成专项基金，对4 - 5种罕见病用药进行保障。需总结地方经验推动国家级基金建立：但随着国家医保待遇清单政策推进，此类试点政策面临着清退，需要采用适宜的保障方式进行衔接。因此，建议总结地方经验，由国家统一设计罕见病专项基金制度体系，开展罕见病专项基金地方试点，自下而上，推动国家级罕见病专项保障基金的建立。构建专项基金运行机制有明确建议：明确筹资来源：实行省级统筹、单独筹资，建立由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。具体可以包括基本医保基金结余、财政专项拨款、福利彩票或烟草税收部分上解、慈善捐赠。明确待遇保障机制：以两批罕见病目录为基础，进一步基于疾病严重程度、疾病经济负担、是否有适宜治疗技术、患者数量等细分标准，通过专家论证和打分后进行排序，确定优先保障的病种顺序。同时，基于可考虑临床获益程度、技术稀缺性、技术创新程度、市场竞争状况、公平性、预算影响等因素，通过专家论证和打分后进行排序选择，从而确定专项基金优先保障的医药产品。建立适宜的准入管理机制：结合我国医保创新药准入谈判机制的多年经验，借鉴国际上提高罕见病医保支付阈值的经验，提高罕见病专项基金支付阈值，不受年治疗费用30万元的限制。其次，建立调入调出机制，设置3 - 5年的专项基金协议期，建立协议期满续约规则或新增适应症规则。明确支付监管机制：建立罕见病药品定点管理制度，对保障范围内药品实行定医疗机构、定责任医师、定零售药店的定点管理。同时，对于罕见病药品建立监管信息系统，收集罕见病病种注册登记、责任医师管理、诊疗项目审核、患者用药管理、待遇审核与支付结算等数据，实时监测和定期评估全省罕见病用药保障情况，为及时改善罕见病管理提供数据支撑。明确运营机制：由国家医保部门负责管理基金运营，基于专项基金的筹资、准入、定价、支付、衔接等制度进行专门化运作。